国内最高薬価1億6,707万7,222円の脊髄性筋萎縮症に対するノバルティスファーマの遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」の費用対効果評価について、薬事承認時のデータでは長期有効性に関するデータが不足しているため、2026年まで必要なデータ収集を行うこととされ、分析を中断することが決まった。専門組織による提案を、1月28日の中央社会保険医療協議会・総会に諮り、了承された。【ライター　設楽幸雄】

　費用対効果評価は、高額な新薬について、薬価収載時点で対象品目として指定し、薬事承認に向けて実施した臨床試験のデータを基に、企業に費用対効果評価の分析を行った結果の提出を求める。この企業分析の期間は9カ月とされている。

　企業分析の結果は、中医協の費用対効果評価専門組織が評価し、最終的には、その新薬が比較対照した既存技術に対して、効果が同等で費用が増加する場合、増加の程度に応じて、薬価を引き下げまたは据え置きとする再算定を行う。効果が同等または上回り、費用は削減となれば、薬価の引き上げもあり得る。

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