4日の中央社会保険医療協議会・総会で12日付の薬価収載が了承された品目のうち、脊髄性筋萎縮症薬「エブリスディドライシロップ60mg」(一般名リスジプラム、中外製薬)は、薬価が97万4,463.70円と高額だが、指定難病薬であるため、厚生労働省は費用対効果評価の対象ではないと報告した。しかし、委員から、1年間で2,000万円を超えるとして、「費用対効果評価の対象とするのが妥当」との意見があり、費用対効果評価の対象とするかの判断は、保留とされた。【ライター 設楽幸雄】
エブリスディは、薬理作用がSMNタンパク質の発現増加作用で、既存の「スピンラザ髄注12mg」(一般名ヌシネルセンナトリウム、バイオジェン・ジャパン)が最類似薬とされて、類似薬効比較方式(I)で算定された。
また、経口投与製剤であることから、既存薬と異なり入院を伴うことがないため、患者にとって利便性が高いとされ、有用性加算(II)の5%が適用となった。
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