中央社会保険医療協議会・総会は17日、新薬12成分16品目と、新規再生医療等製品1品目について、25日付で薬価基準に収載することを了承した。心アミロイドーシスに対する新薬「ビンマックカプセル」(一般名タファミジス、ファイザー)は、ピーク時予測販売金額が524億円となった。指定難病薬のため、費用対効果評価は対象外。【ライター 設楽幸雄】
ビンマックカプセルは、同じファイザーの既収載品「ビンダケルカプセル」(タファミジスメグルミン)を最類似薬とした類似薬効比較方式(I)で算定。薬価は15万5,464.00円と高額になった。
有効成分がほぼ同じで、作用機序も同様のため、新薬創出等加算の対象とはならない。また、効能効果が「トランスサイレチン型心アミロイドーシス(野生型および変異型)」で、指定難病の全身性アミロイドーシスに含まれるため、費用対効果評価の対象外となる。
ピーク時10年度の予測投与患者数は4,100人で、予測販売金額は524億円としている。
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