指定難病の脊髄性筋萎縮症の新薬「エブリスディドライシロップ」(リスジプラム、中外製薬)は、費用対効果評価の対象とするかどうかの判断が保留されていたが、厚生労働省は、「患者当たりの年間薬剤費がこれまでの指定難病薬と比べて高額とは言えない」などとして、費用対効果評価の対象としない方針を、23日の中央社会保険医療協議会・総会に改めて提案し、了承された。【ライター 設楽幸雄】
費用対効果評価は、ピーク時市場規模が50億円以上または単価が著しく高い新薬を対象とするが、指定難病のみに用いるものなどは対象から除外するとしている。
ただ、対象外でも、財政影響が大きい(年間販売額350億円以上)品目は対象とし、単価が著しく高いものは中医協・総会での議論で対象とすることができる。
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